维昇药业TransCon C-型利钠肽II期中国临床试验审核获批

1月7日，维升港龙（VISEN Pharmaceuticals）日前其向必先国家药性物监督经营管理局（NMPA）呈交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）使用肌腱畸形（ACH）病征的II期制药性病理试制申请已经赢取批准后，即将在必先开展ACcomplisH China病理试制，解决问题了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma开展的TransCon C-型利钠肽 II期在世界上病理试制）在世界上实时。

TransCon CNP通过持续备有活性CNP以抑制过度酪氨酸的成纤维细胞多见于因子激素3（FGFR3）频率移动式，每周一次给药性缓慢释放，旨在希望ACH儿童病征复建头骨多见于平衡，同时缓解和持续性ACH的中的风。TransCon CNP已同时赢取英美两国饮品和药性物监督经营管理局和欧盟委员会授予的孤儿药性参赛权认定。

肌腱畸形病征面临多重困境亟待解决

肌腱畸形是最常见的非匀称性身材矮小，其是由成纤维细胞多见于因子激素3（FGFR3）基因组中的的一个常线粒体显性酪氨酸等位基因组引起的，该等位基因组引致FGFR3和CNP频率移动式的主导作用失衡，属于一种常线粒体显性遗传性疾病，约80%的病征，孩子身高正常，病症是因为新生儿发生传染病基因组等位基因组1。据迄今已知样本揭发，ACH在活产婴儿中的的病症率为1：25，0002，影响在世界上大约25万人3。病征不一定显出为四肢短小、头顶以及特征性面容伴年前额突出和面中的部后缩，活过肌张力低下是的现代显出，到成年时，身高也只有1.3米左右4。

此外，ACH还可引致多种更为严重的中的风，之外肩胛骨大孔缩小、睡眠呼吸终止和慢性脚部感染等，使得病征死亡风险下降时，孤独精确度低下。 对于大均的ACH病征，可以通过特异性的病理及放大镜显出来完成病症。对于均病症不明确或显出不的现代的病征，可以通过FGFR3杂合体基因组变异的检测得以胃癌1。治疗法方面，迄今在世界上市场上仍未有十分理论上的药性物被批准后使用治疗法ACH2。由于缺乏根本性治疗法手段，为持续性和控制多种合并症，引致病征可能只需背负高昂的公共卫生费用，为个人、贫穷及卫生保健系统带来沉重经济负担。

由于病征孤独难于自理，教育、人力资源困难，收入低等因素，使得他们难于带入社会制度，有利于减少了孤独经济负担，进而引致以贫穷为单位的劳动力缺失，卫生保健支出减少。因此，迄今迫切只需要减速针对病因的制药性合作开发以降低病征、贫穷及社会制度的经济负担。

TransCon CNP II期病理研究在世界上实时，减速合作开发的网络

根据病理年前和病理样本表明，CNP移动式可促进多见于。减少的CNP可抵消FGFR3等位基因组的影响，从而促进头骨多见于。然而，人体中的天然CNP的半衰期短，非常少2-3分钟5，只需要连续静脉透析使用，引致其难于病理应用。 迄今，TransCon CNP是在世界上唯一处于病理或商业化收尾的采用 “继续连接 （Transient Conjugation）”专利应用设计的长效CNP，其半衰期可以达到120小时6。

动物试制结果表明，TransCon CNP可以缓解肌腱畸形模型血清的头骨多见于，防止肩胛骨大孔肌腱为基础过早内层7。由Ascendis Pharma 完成的I期在世界上病理研究样本证明了在病理年前试制中的的药性代动力学以及冠心病安全性，且耐受性良好，仍未报告更为严重缺失事件或抗CNP免疫球蛋白经常出现8。 “我们本次在必先获批的ACcomplisH China研究，是在世界上病理企划案中的的关键组合成，在确实否定及一一对话其合理性及安全性后赢取制药性病理试制批准后。这将是一项在肌腱畸形病征中的评估每周一次TransCon CNP皮下给药性的安全性和、多中的心、随机、对照、II期病理试制。”维升港龙首席医学其职杨军博士介绍道：“主要研究目的是评估治疗法的安全性和对12个月年化多见于速率的主导作用。我们将在适当病征安全及试制精确度的年前提下减速在世界上合作开发的进度。”

维升港龙致力于“病征应以”，以必先病理样本催生在世界上合作开发的网络

近年来，必先高度重视遗传病的经营管理，采取了一系列的措施，催生遗传病保健投身于的发展。2020年颁布的《基本公共卫生卫生与健康实施细则》中的第五章第六十条明确规定，国家建立健全以病理只期望为取向的药性物审评审批政治制度，要支持者病理急只需药性物和保健遗传病、重大疾病等药性物的改进型、生产，满足疾病保健只期望。 “除此以外政府的支持者和极多合作伙伴的卓有成效，本次TransCon CNP在必先解决问题了与在世界上实时开展II期病理试制，这将希望更为多必先ACH病征在第一时间赢取针对病症程序的潜在理论上治疗法。

此外，必先的病理样本将作为减速该革制药性物在世界上合作开发的网络的关键支持者，从而助力在世界上的ACH病征。”维升港龙首席执行其职卢安邦指出：“维升立足于着‘病征应以’的目标，仍预见我们将继续积极携手合作伙伴，共同提高全社会制度对必先ACH病征的注目，减速缓解必先ACH的诊疗现状，助力‘健康必先2030’的早日解决问题！” 关于维升港龙维升港龙（VISEN Pharmaceuticals）致力成内分泌无关治疗法科技领域的专家，将在世界上领先的治疗法方法及药性物引入必先，期望让更为多的必先病征更为早地有鉴于此于在世界上先进可靠的治疗法建议。 维升港龙于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的为首企业人共同创立，Sofinnova Ventures加入三场企业。维升赢取AscendisPPTV许可证，将其旗下的内分泌治疗法建议在区外开发并大力推广，许可证覆盖必先东南亚地区及港澳台等邻近地区外。 关于TransConTM应用TransCon是指“继续连接”（Transient Conjugation）。TransCon应用平台通过创一新应用开发一新治疗法建议，以潜在性地可用性之外理论上性、安全性和给药性频率在内的治果。TransCon分子之外3个均：不予；也的蓝本药性物，保护蓝本药性物的惰性适配分子和将两者继续连接起来的连接结构。当3均为基础后，适配分子可以使得蓝本药性物失活并且不被人体移除。当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，有活性的、不予；也的蓝本药性物将以可控的方式释放出来。由于蓝本药性物是不予；也的，因此可以依靠其原有的药性理程序。TransCon应用可以相当多的应使用各种治疗法科技领域的蛋白质、或小分子，可以全身或局部应用。

无关古书：

Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471